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4月13日,由中国工程院院士范先群、滕卫平教授联合主持的甲状腺眼病靶向治疗药物信必敏(替妥尤单抗N01)全国上市会在北京、上海等八城同步召开。这款历经六年研发的国产创新药,不仅填补我国甲状腺眼病(TED)治疗领域长期存在的药物空白,更以显著疗效和可及性优势,为数十万患者带来新希望。
作为首个国产IGF-1R抗体药物,信必敏的上市终结了我国甲状腺眼病70年“无药可用”的历史。此前全球仅有一款同类药物获批,其高昂的年治疗费用(约300万元)令绝大多数中国患者望药兴叹。
信必敏通过双靶点阻断机制,既抑制眼眶成纤维细胞异常增殖,又调节免疫失衡,实现活动期与静止期全程干预。临床试验显示,该药治疗24周后突眼回退应答率达85.8%,总有效率达94.2%,且关键不良反应发生率低于国外原研药。
会议期间,来自眼科、内分泌科、放射治疗科等领域的500余位专家,围绕甲状腺眼病规范化诊疗展开深入研讨。范先群院士指出:“信必敏的问世将显著减少不必要的手术治疗,使更多患者通过无创方式重获光明。”滕卫平教授强调,该药的获批标志着我国内分泌甲状腺领域进入生物靶向治疗新时代,有望推动建立多学科联合诊疗(MDT)模式,破解当前"单兵作战"的治疗困境。
为帮助困难患者获得治疗机会,北京白求恩公益基金会同步启动“敏亮视界”援助项目。该项目计划在全国28省100个城市开展药品捐赠、患者随访及科普教育,助力提升规范化诊疗水平。首批接受治疗的患者已显现显著疗效,云南患者董女士在注射首针后仅一周,便摆脱持续数月的畏光症状,四次治疗后眼球回退明显,夜间可闭合双眼。
信必敏的研发凝聚了全国30余家医院的科研力量。范先群院士团队作为Leading PI单位,牵头完成从I期到III期的临床试验。信达生物创始人俞德超博士表示:“这款药的诞生,是临床医生与科研工作者接力突破的成果,我们将持续以患者需求为导向,探索更多可负担的创新疗法。”美国甲状腺相关眼病协会首席科学家Terry Smith教授在视频致辞中指出,中国用六年时间完成从实验室到临床的跨越,体现了新型研发模式的效率优势。
当前我国甲状腺眼病诊疗仍存在认知不足、规范缺失等挑战,建立多学科诊疗中心和质控体系成为学界共识。随着信必敏的推广使用,我国甲状腺眼病治疗将逐步形成“筛查-诊断-治疗-管理”的全病程管理模式。