2025年9月8日，在新加坡举行的2025年世界睡眠大会期间，武田制药（TSE：4502/NYSE：TAK）于当地时间下午3：15开启的多项口头报告中，公布了其用于治疗1型发作性睡病（NT1）的在研药物Oveporexton（TAK - 861）两项全球3期双盲、安慰剂对照研究数据，为该罕见病治疗带来重大突破。

　　FirstLight（TAK - 861 - 3001）和RadiantLight（TAK - 861 - 3002）这两项研究均达成所有主要和次要终点。结果显示，与安慰剂相比，Oveporexton对1型发作性睡病的广泛症状均有统计学显著性改善。在第12周时，所有剂量组（1 mg每日两次/ 2 mg每日两次）的p值均<0.001。并且，Oveporexton总体耐受性良好，安全性特征在各项临床研究中保持一致，未报告与治疗相关的严重不良事件，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。

　　1型发作性睡病是一种由大脑中食欲素神经元缺失引发的慢性、罕见神经系统疾病，会导致一系列生理功能受损，严重影响患者生活的各个方面。目前，现有标准治疗仅能改善部分症状。而Oveporexton作为一种食欲素激动剂，旨在通过靶向潜在的食欲素缺乏，全面解决1型发作性睡病的广泛临床症状。

　　“1型发作性睡病表现为日间过度思睡和猝倒等症状，其病因系食欲素缺乏。”FirstLight 3期研究的主要研究者及大会报告者之一Emmanuel Mignot博士（M.D., Ph.D）表示，武田制药在临床研究中针对食欲素2型受体的相关工作，为Oveporexton的3期研究带来了积极结果，该药物有望成为截至2025年9月8日全球范围内第一个靶向1型发作性睡病潜在病因的食欲素疗法，变革当前治疗模式。

　　Oveporexton由武田制药实验室发现，其3期临床研究是针对1型发作性睡病的最大、最全面的临床开发项目之一，涵盖19个国家的273名患者，在12周内评估了14项主要和次要终点。超过95%的受试者已进入长期扩展研究。

　　武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人Sarah Sheikh博士（M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示：“我们正凭借武田制药在食欲素科学和开发领域的领导地位，与卫生监管机构合作，旨在尽早为1型发作性睡病患者提供治疗。很高兴能在世界睡眠大会上分享这项具有变革意义的研究结果，展现出其有望开创一个以患者为中心、多元化治疗方式的新时代。”

　　此外，武田制药还将在世界睡眠大会期间以口头和壁报形式分享其他报告，包括病耻感对1型发作性睡病患者的影响、睡眠算法和食欲素生物标志物评价（用于更准确诊断1型发作性睡病），以及Oveporexton 2b期研究的其他分析（包括患者治疗满意度调查以及对认知、微睡眠和小睡的影响）。