2025年9月21日，由蔻德罕见病中心和肠康荟SBS患者关爱中心联合主办、武田中国公益支持的“2025年短肠综合征医患共话暨‘长长久久’患者科普手册发布会”以及“2025年短肠综合征专家型患者赋能工作坊”在武汉成功举行。此次活动不仅正式发布了业内首部由医患联合编纂的科普手册，更通过专家型患者赋能工作坊，为短肠综合征(SBS)群体的未来政策倡导点亮了行动之光。

　　科普手册发布：点亮“肠”路上的知识之灯

　　上午的发布会，在浙江大学医学院附属儿童医院钭金法教授的主持下开幕。蔻德罕见病中心创始人黄如方在致辞中强调，短肠综合征是严重影响患者生活质量的疾病，而《“长长久久”短肠综合征患者科普手册》的诞生，正是为患者家庭提供系统性支持的里程碑。这本手册历时数月、经反复审校，最终汇聚了10余位顶尖专家和多位专家型患者的心血，通过126个问答、200页的丰富内容，为患者提供了从诊断、治疗、居家护理到心理支持的全方位指引，被誉为一部“医患联合共创之书”。

　　手册发布仪式上，蔻德罕见病中心创始人&主任黄如方、项目主管翟志豪，专家代表钭金法教授、吴轲教授、余东海教授，以及武田中国企业事务与患者赋能部负责人连晶共同揭幕。连晶在致辞中表示，武田将秉持“武为患者先”的理念，永远陪伴在患者身边，共同为患者回归健康生活而努力。

　　在专家分享环节，华中科技大学同济医学院附属协和医院吴轲教授深入浅出地介绍了成人短肠综合征的“肠康复”理念和治疗进展，并重点提及了新型药物GLP-2类似物替度格鲁肽在中国获批上市，为患者带来了新的希望。华中科技大学同济医学院附属同济医院余东海教授则从“战友的一线经验”出发，强调了儿童短肠综合征护理的特殊性，告诫家长要严格遵循护理手册，亲力亲为地做好中心静脉导管(PICC)的护理，因为这是患儿的“生命线”。

　　在随后的医患面对面互动环节，专家们耐心解答了患者在静脉营养、并发症管理和心理支持等方面遇到的难题，现场交流氛围热烈而感人。

　　赋能工作坊：探索政策倡导的系统性方案

　　下午的赋能工作坊将视角转向了更具挑战性的议题——门诊慢特病(门慢特)报销政策的倡导。与会者深入讨论了如何通过系统性、有策略的行动，为短肠综合征患者争取更好的医疗保障。

　　蔻德罕见病中心项目主管翟志豪明确了此次工作坊的核心目标：让短肠综合征群体发出“统一而有力量的声音”。罕见病患者群体人数稀少，唯有汇聚微光，发出统一而有力的声音，才能撬动改变，创造希望。

　　来自安徽的患儿家长黄河医生分享了其成功推动安徽将短肠综合征纳入医保门慢特的宝贵经验。他强调，政策倡导不能只喊口号，必须提供具体的、可量化的数据，并采取“登门槛”策略——先争取低额度报销，再逐步提高。黄河医生通过“写新给局长信箱”和“送锦旗”等方式，最终促成了政策改变。他认为，患者的积极参与和推动是至关重要的。

　　中国罕见病组织发展网络秘书长王立新分享了血友病群体从“用药难、用药贵”到实现“零自费”的漫长历程，为短肠综合征患者提供了强大的信心和借鉴。他指出，政策倡导应从基层做起，寻求社会支持，并发挥人大代表、政协委员及媒体的力量。

　　蔻德罕见病中心的田苗则从策略层面进行了细致梳理。她总结道，政策倡导应遵循“合理合法合规”原则，并且“不是喊下来的，是算下来的”。明晰了门慢特倡导的成功有三个重要的条件：疾病已纳入国家罕见病目录、有可报销的药物、以及有其他省份成功的先例。她向患者展示了如何通过查询医保基金结余数据，向政府证明短肠综合征的医保总支出占比微乎其微。她鼓励大家积极行动，坚持不懈，我们需要不厌其烦地与政府部门建立良性的沟通，才有机会让短肠人的声音被听到。

　　工作坊现场，患者和家属们积极参与，分享了各自在政策倡导中遇到的具体挑战，如“地方医保局推诿”、“报销额度不足”等。来自湖北的患者家属分享了她的成功探索，她不仅主动联系当地医生联名写建议书，还发动了人大代表和媒体的力量，并详细计算了医保可负担的经济账，为其他省份的患者提供了可参考的范本。

　　活动最后，蔻德罕见病中心为在患者社群支持和政策倡导方面做出杰出贡献的患者代表颁发了“优秀专家型患者”证书。与会者纷纷表示，此次活动不仅带来了宝贵的知识，更点燃了大家为改善短肠综合征群体生存现状而奋斗的热情，坚信“干就完了”。

　　此次活动标志着短肠综合征患者群体从被动接受治疗向主动参与政策倡导的又一次转变。随着更多患者和家属的加入，短肠综合征的“肠”路未来将更加平坦、光明。