2025年11月7日，在第八届中国国际进口博览会期间，赛诺菲展台上一株布满“针头”的仙人掌艺术装置生动展示了我国血友病患者面临的“双重”困境——每年需承受约127次静脉注射的“针头”负担与32次“出血”负担。与这件艺术装置同台亮相的全球首个且唯一的血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法Fitusiran注射液（赛菲因®），凭借“一年最少仅需6次皮下注射”的创新优势正加速奔赴中国，有望为我国血友病患者带来全新治疗选择，切实满足临床未尽之需。就在进博会首日，赛诺菲另一款进博展品，罕见血液病领域创新药物全球首个靶向纳米抗体药物可倍力®（注射用卡拉西珠单抗）已正式在华获批，用于治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP），已从展品变商品正式惠及中国患者。

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“近年来，国家高度重视罕见病防治工作，罕见病诊疗与保障体系建设已取得长足进步。我们也期待未来继续与社会各界凝心聚力，共同完善‘以患者为中心’的全链条解决方案。”

　　赛诺菲特药中国区总经理纪娴表示：“ 本次展出的血友病领域创新产品赛菲因®，将凭借其创新机制破解血友病患者面临的针头负担和出血负担，为患者带来全新治疗选择，开启血友病非因子治疗新篇章。未来，我们将持续引入全球前沿的‘同类首创’与‘同类最佳’药物，并与各方合力推动诊疗能力提升与支付体系完善，切实‘罕’卫中国患者的生命光彩。“

　　按需治疗下， “出血”与“针头”双重负担仍为患者生命之重

　　血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，目前我国有登记的患者约4万例 。因体内天生缺少特定的凝血因子，血友病患者年均出血次数高达32次，面临着每十天左右一次的 “出血负担”。如不能很好控制，最终还会导致关节损伤、变形乃至残疾，甚至威胁生命——54.88%的患者会有不同程度的残疾并持有残疾证，且随着年龄增长，越来越多的患者出现残疾情况。

　　天津市友爱罕见病关爱服务中心负责人王立新，作为一名重型血友病A患者，从亲身经历出发，分享了“血友人生”的真实困境。他表示：“血友病患者常年背负着频繁注射之苦、抑制物之难以及治疗费用之高 ‘三座大山’。其中，频繁的静脉穿刺不仅让双臂布满针眼，更让求学、工作和正常生活步履维艰。我们衷心期待，创新的非因子疗法能够真正让患者用得上、用得起，让我们有机会告别阴霾，迎接正常生活的曙光。”

　　中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心杨仁池教授指出：“血友病规律替代治疗是降低患者出血风险，避免残疾甚至生命危险的有效路径。当前的规律替代治疗意味着患者每年需进行100多次静脉注射，其频繁穿刺带来的损伤可能导致治疗依从性下降，进而影响治疗效果。而对于伴抑制物的血友病患者，为实现同样的凝血效果，注射量显著高于抑制物阴性患者。目前，创新非因子规律替代治疗已经纳入了新版《血友病治疗中国指南（2025年版）》，被推荐为符合条件的患者的管理基石，有望为更多中国血友病患者带来治疗模式的变革，极大减轻患者长期面临的“出血”与“针头”双重负担。“

　　非因子疗法展现潜力，一年6针或重塑治疗模式

　　全球首个且唯一的血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法Fitusiran注射液为减轻患者治疗负担、改善依从性及长期管理提供了新思路。根据ATLAS III期临床研究数据，与按需治疗相比，接受Fitusiran注射液治疗的患者，无论是否伴有抑制物，均显示出显著疗效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73% ，无抑制物患者ABR降低71%。该数据证实其在广泛血友病人群中均可提供有效的出血保护，显著降低出血风险，且具有良好的安全性。

　　ATLAS III临床研究全球leading PI之一，南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示：“首个降低抗凝血酶创新疗法的获批标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过独特的作用机制重建凝血平衡，能够全覆盖伴或不伴抑制物的血友病A/B患者。尤其值得强调的是，‘一年最少仅需6针’ 的皮下注射方案，从根本上改变了传统因子治疗依赖频繁静脉注射的模式，极大提升了治疗依从性与患者自由度。这不仅为长期面临‘无药可防’困境的抑制物阳性患者带来了突破性解决方案，也为中国血友病治疗模式的转型升级提供了关键动力，真正推动了高质量规律替代治疗的普及与实践。”

　　完善“以患者为中心”的全程管理生态，提升生存质量

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科主任技师戴菁教授 表示：“血友病创新治疗尤其是非因子疗法改变了血友病管理方式，提升了患者的治疗体验，促进了实验室检验的标准化发展，提高检验结果的准确性和可靠性，为临床用药提供科学的、个性化的、可靠的依据，确保用药患者的有效性及安全性，确保新型疗法更好的惠及患者，对血友病规范化治疗具有重要临床价值。”

　　蔻德罕见病中心创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方则表示：“2024年，我们与赛诺菲合作，发起了一项中国血友病患者疾病旅程研究，以科学的‘患者旅程’方法系统描绘中国罕见病患者的真实处境，挖掘未被看见的需求。这一研究的成果在今年被陆续发表。研究过程中，我们看见了血友病不仅是医疗问题，更是社会议题——血友病患者在疾病管理、社会融入和政策保障方面仍面临系统性瓶颈。随着创新药物在中国的加速落地，我们也想借此机会呼吁政府、医疗机构、企业与社会组织协同努力，完善从诊断、治疗到支付的全链条支持体系，推动专项保障基金设立，让创新疗法真正可及、可负担。”