2025年12月10日 ，赛诺菲宣布其全球首个且唯一的血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法——赛菲因®（芬妥司兰钠注射液）已正式获批上市，适用于患有以下疾病的12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，有望破解我国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担，推动血友病治疗模式向规范化、可持续转型，拓展了规律替代治疗新选择。

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“作为全球罕见病领域的领导者和先行者，赛诺菲很自豪能够进一步丰富我们在罕见血液病领域的创新治疗方案。赛菲因®的获批将为我国血友病患者带来全新的治疗选择，尤其满足了伴抑制物患者人群的治疗需求，为解决长期困扰患者的‘出血负担’与‘针头负担’两大难题提供了新方案。”

　　ATLAS III临床研究全球牵头研究者（leading PI）之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示：“首个降低抗凝血酶创新疗法的获批标志着我国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆盖。其一年最少6针皮下注射，极大提高了给药便捷性和治疗依从性，彻底告别了传统因子治疗需要频繁静脉注射的负担。它不仅填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白，也为所有血友病患者提供了一种更高效、更可持续的治疗新选择，真正让‘规律治疗，人人可及’成为可能。 “

　　血友病是我国首批被纳入目录的罕见病之一，目前国内登记患者数约4万余例。患者因先天缺乏特定凝血因子，面临自发性或创伤后过度出血的风险，终生伴随“血流不止”的威胁与痛苦。如不能很好控制，最终可导致关节损伤、变形乃至残疾，甚至威胁生命。

　　华中科技大学同济医学院附属协和医院血液内科胡豫教授表示：“作为一种终身性的遗传性出血性疾病，血友病不仅严重威胁患者的生命健康，也给其家庭与社会带来沉重负担。患者长期承受反复出血和关节损伤的威胁，规范的规律替代治疗与随访至关重要。我们相信血友病创新非因子疗法的到来，能够为我国血友病患者的规范化治疗与管理提供切实可行的新路径，帮助更多血友病患者实现更高质量、更有尊严的生活。”

　　据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，重型血友病患者年均出血次数高达32次，每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关，其中90.42%的患者发生关节出血，出血最多的关节为膝关节、踝关节；约86%的患者长期遭受疼痛困扰，54.88%的患者会有不同程度的残疾并持有残疾证，且随着年龄增长，越来越多的患者出现残疾情况。2025年版《血友病治疗中国指南》将非因子治疗定义为规律替代治疗（预防治疗）之一，作为重型以及反复发生出血的中间型血友病患者的管理基石。规范的规律替代治疗是控制出血的关键，但规范意味着患者每周需要进行2-3次预防性的足剂量凝血因子注射，每年100多次静脉注射，沉重的“针头负担”让不少患者望而却步。而对于伴抑制物的血友病患者，为实现同样的凝血效果，注射量显著高于抑制物阴性患者。

　　中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授表示：“血友病规律替代治疗是降低患者出血风险，避免残疾甚至生命危险的有效路径。当前的血友病治疗方案常常迫使患者在有效出血控制与便捷给药方案之间做出取舍，无法同时兼顾。非常高兴看到此次血友病创新非因子疗法的获批，为实现规律替代治疗带来全新选择，不仅为血友病患者提供了可靠的出血保护，同时大大降低了患者及其家庭的给药频率和注射负担，有望为更多中国血友病患者带来治疗模式的变革。”

　　值得一提的是，此前赛菲因®已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE)《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目。