1月1日，国家医保局公布的《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》正式执行。此次调整不仅新增了114种药品，更因其对重大疾病、罕见病和儿童用药的深度覆盖，被视为我国医保从“广覆盖”迈向“精准保障”的关键一步。

　　作为儿童用药生长激素领域的绝对行业“一哥”，金赛药业旗下金培长效生长激素（金赛增）成功纳入新版国家医保目录后，已于1月1日起，在全国各大医疗机构按新的价格开始临床使用，这一举措大幅降低患者治疗的经济负担，充分体现了此次医保国谈为患者带来的切实益处。

　　据业内人士介绍，金培长效生长激素（金赛增）经过10年15万患者的临床验证，证实了其安全性和疗效，有望成为国内患者治疗负担最低，临床使用时间最长，治疗患者数最多的长效生长激素。

　　长效生长激素降价75%，700万矮小儿童家庭受益

　　据了解，金培长效生长激素（金赛增）在纳入新版国家医保目录后，对于30公斤体重的矮小儿童而言，使用长效生长激素进行治疗的年治疗费用将从原先的约12万元降至3万元。此外，如果患儿符合内源性生长激素缺乏引起的生长缓慢（GHD），还可享受部分治疗费用报销政策。

　　同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平教授指出，关注矮小儿童的健康成长是《国务院关于印发中国妇女发展纲要和中国儿童发展纲要的通知》中明确的主要目标之一，计划到2030年我国5岁以下儿童生长迟缓率目标要控制在5%以下，但与之形成鲜明反差的是，我国儿童矮小发病率为3%，总数约700万人，能够获得规范诊疗的比例还不足5%。大量矮小患者家庭因为对于儿童生长发育知识的缺乏，对于生长激素药品认知的误区，导致耽误孩子治疗的现象屡有发生。

　　此次金赛长效生长激素被纳入国家医保并实现大幅降价，将为更多矮小儿童获得规范治疗发挥重要作用。

　　儿童药得用放心药，10年追踪研究证明长期安全性和疗效

　　金培长效生长激素（金赛增）于2014年正式上市，这款U型PEG长效生长激素，其安全性一直被长期追踪研究。在“2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会”上，中华医学会儿科内分泌遗传代谢学组组长、北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀教授指出：“经过长达10年的追踪研究，金赛U型PEG长效生长激素未查见与药物相关的严重不良事件的报道，也未出现预期之外的不良反应。过往的临床研究还表明，长效制剂的不良反应类型未发现新增风险，在近3000例临床研究中抗体检测率为零，这为儿童长期用药提供了重要的安全保障。”

　　生长激素周制剂与短效相比，显著提升了患者的依从性和便利性，有效减轻了治疗负担，进而能够改善患者用药期间的生活质量。尤其是对依从性更差的儿童，具有提高疗效的潜在优势。在生长激素缺乏症三期临床研究中，U型PEG长效生长激素治疗25周时年化生长速率达13.41厘米/年，效果显著优于短效制剂。此外，在真实世界研究中，患儿使用长效方案治疗1年，身高改善显著优于使用短效的患儿。

　　除生长激素缺乏症外，U型PEG长效生长激素的其他适应症应用也在不断拓展并接受临床检验。目前，U型PEG长效生长激素用于特发性身材矮小（ISS）和特纳综合征（TS）的两个新适应症上市申请获得国家药监局批准，同时也是全球范围内唯一获批ISS和TS适应症的长效生长激素。研究显示，在特发性矮小患儿真实世界研究中，经长效生长激素治疗2年后，年生长速率达10.59厘米/年，身高改善优于短效；在特纳综合征与小于胎龄儿患儿中，分别经过3年与4年治疗，同样展现出持续的身高改善与良好的安全性。

　　金培长效生长激素（金赛增）作为我国完全自主知识产权的创新药物，荣获国家科技进步奖二等奖，其相关质量标准已被收载于2025年版《中华人民共和国药典》。

　　据了解，依托金赛药业独有的U型PEG长效蛋白技术平台，长效技术中常见的免疫原性和药代动力学不稳定等行业难题得到有效解决，目前，金赛药业超长效月制剂生长激素已进入临床阶段，口服小分子生长激素促分泌药物的研发也在稳步推进。