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旨在破解我国血友病患者高致残困境的“血友病健康2030（Hemophilia Health 2030，简称“HEMO 2030”）”项目，于2026年3月1日在北京启动。活动现场，《中国血友病患者关节健康白皮书》正式发布。该白皮书首次基于真实世界数据，对我国血友病患者的关节损伤与致残风险进行了系统梳理，为我国血友病防治体系的优化提供了重要循证依据。
围绕这一里程碑事件，多位血液学及相关领域专家从宏观政策、医疗体系建设及临床管理等多个维度，深入探讨了我国血友病防治体系的升级路径。一个以“最大化降低致残风险”为核心目标的血友病管理“中国方案”正在逐步落地。
摸清底数：真实世界数据绘制防残“作战地图”
长期以来，由于诊疗模式与资源分布等多方面因素，我国血友病患者的关节损伤与致残风险依然较高。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，此次发布的白皮书为我国血友病防治提供了关键的数据基础。“这份白皮书首次收集并量化了中国血友病患者致残风险方面的一些基线数据，通过真实世界数据明确了致残的核心问题，为全国防治提供了一张精准的‘作战地图’。从国家血友病登记系统的数据来看，目前仍有超过八成患者采用按需治疗，而且约30%的患者存在诊断延迟。”
只有通过真实世界数据摸清底数，才能为医保政策优化、医疗资源配置以及防治体系建设提供科学依据。全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁从宏观政策与经济学视角指出，创新疗法的出现正在为血友病管理带来新的可能。“血友病的非因子疗法代表了目前国际上较为先进的医疗技术。它在治疗过程中用药规律性更强、疗效更加稳定。相比现有治疗方式，这是一个具有突破性甚至颠覆性的进步。”
体系重塑：构建覆盖基层的防残网络
降低血友病致残率不仅需要创新治疗，更需要系统化的医疗管理体系。中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学同济医学院附属协和医院血液病学研究所所长胡豫指出，传统治疗模式在医院管理层面也面临挑战。“血友病传统治疗主要依赖血浆制品或重组凝血因子输注，而患者往往采取按需治疗，出血发生率较高。从医院管理角度来看，这种模式也会造成医疗资源浪费。通过MDT多学科团队协作，对患者进行全程管理，才能最大限度减少关节致残。”
然而，在我国幅员辽阔的现实背景下，基层医疗体系仍然面临巨大挑战。哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军表示：“大量病人集中在基层和农村地区。在三甲中心城市，血友病残疾发生率约为10%，但在地区、县域甚至农村地区，残疾率可以达到30%到60%以上。基层防治工作依然面临巨大困难。”他认为，未来需要通过多方协同机制提升整体诊疗水平。“通过医保、医药、医政、医生以及患者教育多方联合，让中国血友病患者能够获得世界上最好的同质化治疗，将整体残疾率降到10%以下。”
苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛也指出，人才体系建设是实现医疗同质化的关键。“我们要培养一批既懂血液学，又懂关节康复，还懂慢病管理的复合型医生。随着马塔西单抗等非因子疗法的上市，治疗技术门槛明显降低，这也为实现全国范围内的同质化治疗提供了重要条件。”
临床变革：从“按需治疗”走向全周期管理
在临床实践层面，血友病管理理念正从“按需治疗”向“规律替代治疗”转变。中国医学科学院血液病医院临床首席专家杨仁池表示：“HEMO 2030计划的核心目标，是降低中国血友病患者，尤其是成年患者的关节残疾风险。目前常规凝血因子预防治疗在成人患者中仍面临报销限制，而像马塔西单抗这样的非因子疗法，如果能够纳入医保，不仅能为国家节省医保资金，也能让患者真正实现规律替代治疗，从而显著降低残疾风险。”
对于儿童患者而言，早期干预更为关键。首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖指出：“儿童期是骨关节生长发育的关键阶段，关节更需要保护。通过早期规律替代治疗，可以有效防止出血带来的关节损伤。像非因子创新疗法这样的治疗方式，通过皮下注射即可完成，就像打胰岛素一样简单，大大减少了静脉穿刺的痛苦。”
随着诊疗体系与治疗技术的不断进步，血友病管理的终极目标已经不仅仅是疾病控制，而是帮助患者回归正常生活。北京大学人民医院血液科副主任张晓辉表示：“在HEMO 2030项目中，我们提出了‘肆意人生’的愿景。目标是实现从确诊到暮年的全周期管理，帮助患者恢复到接近正常的社会生活状态。这不仅是一个理念，更是一个可落地的系统工程。”
“血友病健康2030”不仅是一项医疗行动，更是一项系统工程。通过真实世界数据、创新疗法、医疗体系升级以及政策支持的多方协同，我国血友病管理正从被动治疗逐步迈向主动管理。李林康表示：“我们希望通过‘血友病健康2030’计划，让血友病管理从被动的医学干预，真正走向主动的生活管理。到2030年，我们期待血友病患者可以在人群中‘隐形’，像普通人一样学习、工作，真正拥有属于他们的肆意人生。”
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记者：李然
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