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2026CSCO指南会作为国内肿瘤领域极具权威性、影响力的核心学术盛会，肩负着梳理肿瘤诊疗前沿进展、更新规范化诊疗标准、推动临床成果落地转化的重要使命，是凝聚国内肿瘤学界共识、指导全国肿瘤临床诊疗实践的关键平台，持续助力我国肿瘤诊疗向规范化、精准化、创新化高质量发展。在此学术背景下，海曲泊帕用于化疗后血小板减少症的三期临床研究成果，已于2025年美国血液学会年会上正式公布。这是全球第一个在化疗后血小板减少这个病症上，试验取得明确好效果的口服生血小板新药正规临床研究。这项研究不仅能给国内这类患者的标准化治疗、规范诊疗提供权威的医学依据，助力CSCO诊疗指南的优化完善，也代表中国在这类血液病的临床研究上已经走到了世界前列，为全球肿瘤相关血小板减少的诊疗创新贡献了中国力量。
【本期嘉宾】哈尔滨血液病肿瘤研究所所长 马军
【本期看点】
作为海曲泊帕用于化疗后血小板减少症的三期临床研究的牵头专家，这项研究具体在哪方面取得了关键突破？研究成功落地后，对临床上这类患者的实际治疗、日常诊疗有哪些实际意义和帮助？
本研究的关键突破及临床意义主要体现在以下几方面：
1.界定创新：近3年我们将化疗、放疗、免疫治疗等各类肿瘤治疗所致的血小板减少统一称为CT，这是全球创举，由中国率先开展；
2.研究成果：海曲泊帕经近5年临床试验取得阳性结果，连续给药（起始剂量7.5mg/d），有效率75.7%，与美国皮下注射的长效罗普司亭（76.8%）疗效相近，且显著优于安慰剂组，具有统计学意义；
3.治疗优势：近63%患者顺利完成两个连续治疗周期，无血小板减少相关剂量调整、挽救治疗，且将治疗延迟时间缩短至1.5天，解决了传统治疗中断、延迟问题，保障抗肿瘤治疗强度及患者远期效益；
4.安全性优：作为二代血小板生成素激动剂，无药物相关肝功异常、血栓事件及严重出血，不良反应率与安慰剂相近，安全性良好；
5.便捷性强：口服给药打破传统皮下注射局限，提升患者治疗依从性；
6.循证价值：作为全球首个口服血小板生成素激动剂阳性注册研究，提供高级别循证支持，未来计划开展全球临床试验。
海曲泊帕在临床应用上有何优势？
一代血小板生成素激动剂容易出现肝功能损伤，而海曲泊帕属于二代，结构经过改变，研究期间其连续给药组没有观察到药物相关的肝功能异常和血栓事件，也没有WHO大于等于二级以上的出血事件，总体不良反应率与安慰剂组相近，以一二级为主，安全性和耐受性更好，证实了其长期使用的安全性。
国际治疗标准是能不静脉注射就打皮下，能不打皮下就用口服，海曲泊帕作为口服的血小板生成素激动剂，冲破了传统皮下注射药物的局限，患者可在家内、院外、社区医院进行治疗，减少了往返医院的不便，口服的依从性也比静脉、皮下注射更好。
该研究在循证医学方面有何价值，未来有何规划？
该研究是全球首个口服血小板生成素激动剂注册研究取得阳性结果，提供了高级别循证医学支持。未来希望能开展全球的临床试验，为全球相关患者提供规范化治疗。
出品 光明卫生
策划/记者 郝梦晗 李然
剪辑/制作 郝梦晗 沈甜
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