5月20日，恰逢国际临床试验日。北京东方略生物“治疗性 HPV 疫苗 VGX-3100 III 期临床试验（HPV-303CHN）结果发布会暨学术交流会”，正式公布全球首款治疗性HPV疫苗VGX-3100的中国三期临床试验结果：研究已达到预设主要疗效终点，疗效显著优于安慰剂组，安全性特征良好。

　　东方略 CEO 李澍博士首先揭晓核心结果。他宣布，HPV-303CHN 研究已成功达到预设主要疗效终点：VGX-3100 组的主要终点应答率在统计学上显著优于安慰剂组，达到优效性标准；支持性分析集与主要分析集总体一致，结果稳健可靠；给药组中检测到了增强的 HPV 特异性免疫反应，整体安全性特征良好，未发现重大安全性风险信号。

　　李澍博士表示，过去二十多年，东方略和合作伙伴一直在 DNA 核酸药物这块 “无人区” 摸索前进，攻克了工艺开发、DNA 药物递送、多项临床试验等难关，最终实现了来之不易的成功。VGX-3100 作为全球首款完成三期临床的治疗性 HPV 疫苗，填补了全球宫颈癌前病变患者的药物治疗空白；同时它也是全球首款完成三期临床的 DNA 核酸药物，为各类抗病毒创新药的研发打开了一扇新的窗户。

　　项目全国 Lead PI、中国医学科学院肿瘤医院吴令英教授发言指出，癌前病变若不治疗可能进展到宫颈癌，传统主要靠手术局部切除，但手术存在宫颈粘连、宫颈机能不全等风险，对有生育要求的患者影响较大。VGX-3100 提供了非手术、可清除病毒的治疗选择，对保护生育能力意义重大，且我国率先完成三期临床，有望率先上市。

　　北京大学第一医院赵健教授表示，目前宫颈癌防控全链条中，癌前病变治疗是关键环节。现有物理治疗和锥切只能去除病变，不能去除 HPV 病毒，该产品可同时去除病变与清除病毒，是划时代改变。

　　华中科技大学同济医学院附属同济医院余楠教授分享，CIN3 患者传统需手术切除，VGX-3100 临床效果优异，未来有望拓展到下生殖道其他病变及男性适应症。

　　中国医学科学院肿瘤医院吕讷男教授指出，从HPV感染到宫颈癌需10-15年，多数处于癌前病变阶段，临床急需针对 HPV 病毒本身的保守治疗产品，未来也可惠及男性肛门癌患者。

　　首都医科大学附属北京同仁医院段仙芝教授表示，临床一线迫切需要此类药物尽早上市，是广大女性的福音。

　　复星万邦联席CEO彭少平表示，复星医药高度重视 VGX-3100 的临床价值和社会意义，将与东方略紧密协作，加速推动产品落地。

　　HPV是全球最常见的性传播病毒之一，持续感染高危型HPV是宫颈癌几乎确定的病因。我国约98%的女性宫颈癌由高危HPV类型引起。

　　目前针对 HPV 相关宫颈癌前病变，临床主要采取手术锥切治疗，存在明显不足：

　　1. 造成宫颈永久性损伤，影响生殖道防御功能；

　　2. 增加有生育需求女性早产、流产风险；

　　3. 仅切除可见病变，无法清除潜伏 HPV 病毒，术后复发率 10%-16%。

　　VGX-3100 作为非手术治疗方案，可清除病毒、逆转病变，保留宫颈完整结构与功能，将填补临床空白。

　　DNA 平台破局

　　DNA 药物核心瓶颈是递送效率，DNA 质粒需高效递送至细胞核才能转录抗原，难度远高于 mRNA 疫苗。

　　VGX-3100 是靶向 HPV16/18 的治疗性 DNA 药物，通过激活人体自身细胞免疫系统，精准清除 HPV 感染细胞，并有望形成长期免疫记忆。采用智能电脉冲递送系统，将 DNA 质粒导入细胞效率提升数十倍。

　　DNA 平台相比 mRNA 三大核心优势：

　　1. 安全性高，不依赖脂质纳米颗粒等化学递送系统，避免载体蓄积毒性；

　　2. 成本低且耐储存，2-8℃保存，室温可放 28 天，便于基层推广；

　　3. 能诱导持久、广谱的细胞免疫应答，适合慢性感染和肿瘤治疗。

　　VGX-3100 从2021年启动，2025年完成2027例患者入组，2026年揭盲成功，在中国人群中安全性与有效性良好，绝大部分患者获得治愈。其潜力不止于宫颈癌前病变，还布局肛门 / 肛周、阴道、外阴、口咽部等癌前病变与肿瘤适应症。

　　复星万邦已制定分阶段商业化策略，上市初期多渠道布局，探索多层次支付方案，包括患者援助计划与医保准入路径，推进本地化生产以控制成本、提升可及性。