近日，赛诺菲旗下全球首个且唯一靶向治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的创新纳米抗体药物——可倍力®（注射用卡拉西珠单抗）在北京开出首张处方。这不仅标志着中国iTTP治疗迈入精准靶向新时代，更意味着可倍力®将为急性期命悬一线的iTTP患者带来快速控制病情、预防复发并尽早回归正常生活的可能。

　　得益于国家临床急需境外新药政策的大力支持，针对iTTP这一起病急骤、死亡率高的罕见血液病，可倍力®凭借其创新机制和挽救生命的临床急需属性被纳入优先审评通道，从递交申请到获批上市仅用时6个月，获批后更以高效节奏实现全国首方落地，让我国iTTP患者得以尽早获得全球领先的创新疗法。

　　血小板的“生死时速”：传统治疗无法回避的三道难关

　　血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种极为罕见、起病凶险的临床急重症，病情进展快、致死风险高，对患者生命安全构成严重威胁。在这类疾病中，免疫介导型TTP（iTTP）是最主要的类型，也是临床救治中最为棘手、亟待创新方案突破的难点。

　　首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授指出，在治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制治疗的传统治疗方案下，部分iTTP患者仍面临着高复发率与高死亡率的现实困境。这些患者常在血小板计数极低、多发微血管血栓及多器官损伤中与死神赛跑，在没有得到适当治疗的情况下，患者会出现多器官功能衰竭，并最终在数天或数周内死亡。iTTP救治争分夺秒，临床急需能快速控病、降低复发的创新方案。

　　首都医科大学附属北京儿童医院血液病科副主任医师傅玲玲介绍道，目前iTTP临床仍面临三道核心难关。一是死亡风险高，即便采用血浆置换与免疫抑制治疗，仍有部分患者治疗无效，死亡率高达 20%。二是复发率居高不下，30%—50%的患者会出现病情反复，每一次复发都可能加重器官损伤。三是血浆短缺，临床血浆供应紧张限制了血浆置换的应用，而未得到及时充分的治疗往往意味着患者死亡风险可能增加。

　　直击核心的“精准制导”：纳米抗体重塑iTTP治疗新格局

　　与传统血浆置换的“大扫除”模式不同，卡拉西珠单抗开创了iTTP靶向治疗的全新路径。如果说血浆置换是清除致病抗体的广谱手段，那么卡拉西珠单抗的作用机制则是直指血小板血栓形成核心的‘精准狙击’。在iTTP患者体内，无法被正常剪切的超大血管性血友病因子（vWF）多聚体与血小板结合，导致微血管内血栓形成。作为纳米抗体药物，卡拉西珠单抗具有分子量更小、靶向更精准的结构优势，能够迅速靶向vWF，快速阻断血小板微血栓形成，加速器官功能正常化，显著降低死亡风险。

　　临床研究数据4证实：卡拉西珠单抗可显著降低患者死亡、血栓与复发复合终点风险，治疗期间无死亡事件，为患者带来实实在在的生存获益。吴润晖教授指出：“在iTTP急性期，时间就是生命。早一步恢复血小板功能，患者就能早一步脱离大出血或致命血栓的险境。卡拉西珠单抗对iTTP微血栓形成通路的直接阻断，加速了患者血小板的恢复速度，实现了对病情的快速控制并显著降低疾病复发风险，其临床应用为我国iTTP治疗带来了全新的解决方案与治疗目标的全面升级。不仅如此，卡拉西珠单抗的临床应用还可带来显著的卫生经济学价值——血浆用量、血浆置换天数、住院以及ICU停留时间均有望大幅度缩减，这对患者及其家庭而言是费用和生活质量的双重改善，对社会整体的医疗资源亦是有效节约。”

　　基于其革命性创新机制与显著临床获益，卡拉西珠单抗获得中国TTP诊疗指南推荐早期使用，并获得最新国际血栓与止血学会（ISTH）指南推荐用于iTTP的急性期治疗，以及日本TTP诊断和治疗指南与英国血液学学会（BSH）指南的1A级强推荐。如今，这一国际公认的先进疗法正式在中国落地，为我国iTTP患者带来了同步全球的治疗新选择。