在中国生物制药产业从“跟随仿制”向“原创引领”跃迁的关键周期里，有这样一家本土药企：早在上世纪90年代就扎根基因工程制药赛道，打破了进口药物在儿童生长领域的长期垄断，更用十年的深耕打磨出中国第一个全球领先的长效生长激素，比海外跨国公司同类产品早7年上市；又用十年时间沉心投入IL-1β炎症通路，拿下全球首个痛风抗炎创新药金蓓欣，在过去无药可解的难治性痛风赛道实现了全球范围内的治疗突破。它就是金赛药业，始终站在产业发展的战略维度布局研发，走出了一条从Biotech到Biopharma的本土化成长路径，也为中国创新药产业如何从“跟随”走向“引领”写下了极具参考价值的样本注脚。

金赛药业全球科创总部与研发中心

　　高维战略选择：反内卷长期主义，锚定全民健康“未满足刚需”

　　很多人曾好奇，在生长激素领域做到绝对龙头的金赛，为什么会把下一阶段的核心赛道选在彼时几乎无人关注的痛风领域。这份选择的背后，从来不是偶然的市场投机，而是金赛从创立之初就刻进研发基因里的战略逻辑：拒绝单一产品依赖，瞄准未被满足的重大临床需求，在低竞争的蓝海领域打磨能做到全球最好的产品。

　　早在2014年，动辄上百家企业扎堆研发热门赛道的时候，金赛独辟蹊径地选择了IL-1β通路作为下一阶段核心研发方向。彼时全中国仅金赛一家布局该靶点，全球范围内也只有诺华一家企业在相关领域起步。这份看似“冷门”的选择背后，是金赛站在国家全民健康全局维度的深度研判：当时国内高尿酸血症与痛风人群已经达到近2亿，规模接近糖尿病患者群体，这个领域的诊疗短板直接关乎全民健康水平；而彼时行业内的痛风相关研发几乎全部聚焦在降尿酸路线，却忽略了已经进展到难治性复发性痛风的患者，单纯降尿酸的治疗方案已无法满足这些患者的临床需求，这类群体长期遭遇看不见的全身性IL-1β炎症侵蚀，肾细胞、心肌细胞持续受损，脑卒中、心梗风险大幅提升，却始终没有对症的好药；更关键的是，IL-1β作为核心炎症因子，其应用潜力远不止痛风这一个适应症，而是在呼吸、肾脏疾病以及如今已被科学界证实和免疫相关的痛经等领域，都存在巨大的未被挖掘的治疗价值，这条赛道的长期成长空间足以支撑企业的可持续发展。

　　这份长期主义的战略选择，最终落地为全球首个痛风抗炎1类创新药金蓓欣，不仅实现了国内痛风精准抗炎治疗领域“从0到1”的原始突破，更完美响应了国家引导创新资源流向未被满足重大临床需求的政策导向，为行业规避同质化研发、走差异化源头创新路径提供了最鲜活的实践参考。

　　这一判断，恰恰是对金赛数十年创新轨迹的一脉相承。早在研发生长激素的阶段，全行业都将儿童生长领域视为小众赛道，几乎没有头部企业愿意投入资源深耕，金赛却笃定地扎根下来，经过多年的打磨最终推出了长效生长激素，拿下了这个赛道的全球领先地位，让中国在儿童生长激素领域跻身全球第一梯队。

　　以患者为核心：把“全链条最优”刻进产品研发的基因里

　　在金赛药业创始人金磊博士的研发逻辑里，一款好药从来不是只看分子层面的创新，而是要从立项之初就把最终抵达患者手中的全链路问题想清楚：从基础科学的严谨性，到临床阶段的患者依从性，再到上市后的可及性、生产成本，所有环节都要完成预判，最终交付给患者的一定是该领域内综合体验最优的解决方案。这份从终点倒推起点的研发思路，构成了金赛贯穿全部管线的共通底层逻辑。

　　当年在生长激素领域深耕时，金赛跳出传统药物研发的边界，敏锐地捕捉到了长期用药的患儿群体的核心痛点：注射带来的恐惧心理和操作门槛是影响患者依从性的最大阻碍。金赛没有选择跟风开发全新分子，而是围绕生长激素做最贴合患者需求的优化：花费大量精力研发出全球领先的隐针电子注射笔，把注射的心理压力和操作门槛降到最低，这份看似不属于传统药物研发范畴的创新，最终让中国患儿获得了更好的治疗体验，也真正把药物的临床价值落到了实处。

　　这份“以患者为核心”的人文研发思路，完整体现在了金蓓欣长达十年的研发历程中。金赛没有对海外同靶点产品做跟随式仿制，而是针对性地完成了关键性的分子优化：打造全人源结构、调整和受体的结合位点，最终把药物的给药周期延长到6个月，大幅降低了难治性痛风患者的用药负担；为了验证全球从未有人在痛风领域推进的全新抗炎适应症，团队从零开始搭建痛风疾病动物模型，用大量严谨的实验数据一步步说服内部团队、临床专家和监管部门，最终拿下了全球首个痛风抗炎的药物适应症。不同于市面上普通的止疼类产品，金蓓欣的核心定位是炎症控制类药物，它的价值从来不止于缓解表面的疼痛，更是从根源上降低难治性痛风患者的肾衰、心衰风险，大幅降低全因死亡率和致残率，填补了此前医学界长期无解的临床空白。

　　不同于很多企业立项时只关注分子创新、忽略后续落地细节的研发思路，金赛的“以终为始”让每一款最终获批的产品都真正做到了“与现有治疗手段相比，更具有显著性突破”。

　　行业贡献：提供了从Biotech到Biopharma的本土化范本

　　作为国内最早一批深耕基因工程制药的本土企业，金赛用三十年的持续创新，为中国创新药产业留下了多个极具里程碑意义的突破：

　　第一，打破海外技术垄断，拿出了全球领先的创新药。金培长效生长激素的上市时间比全球跨国公司同类产品早了整整7年，打破了“中国做不出全球第一梯队创新药”的刻板印象，让数百万中国患儿不用再承担海外原研药的高额费用，实实在在享受到了本土创新的红利，也探索出了一条“基于对疾病深度理解做差异化创新”的路径，证明了本土药企不需要完全扎堆在热门靶点的跟随研发上，同样能做出全球顶尖的产品。

　　第二，建立了全链条成熟闭环，实现了从Biotech到Biopharma的跃迁。不同于很多本土Biotech企业“做到一定阶段就靠海外授权转手产品”的发展思路，金赛从成立之初就明确，所有产品研发的目标都是完成自主商业化落地，从立项阶段就提前考量所有商业化环节，这套积累下来的成熟体系，为后续国内创新药企业的成长提供了极具参考价值的完整样本。值得一提的是，金赛的创新药营收占比在70%以上，在国内药企中处于绝对领先水平。

　　第三，搭建了覆盖多前沿领域的差异化管线矩阵。依托生长激素研发阶段积累的原核表达技术和对靶点、疾病机理的深度沉淀，金赛研发了一款针对缺血性脑卒中的产品GenSci155，靶点IGF-1正是生长激素的下游信号。针对格雷夫斯病的BIC药物GenSci098完成近14亿美元的海外授权，直接打入全球前沿内分泌治疗市场。PD-1高表达致病性T细胞耗竭抗体、APRIL/BAFF双重抑制剂等多款全球领先的在研管线，进一步覆盖了免疫、神经等多个过去长期被海外技术垄断的领域。目前金赛已实现了核心技术100%自主可控，为筑牢我国生物医药产业链安全底盘提供了关键支撑。

　　2025年中国创新药出海BD总金额创下1356.55亿美元的历史新高，产业正式从“数量扩张”进入“质量升级”的全新阶段，国家也明确将“支持本土创新药企业走向全球，提升中国在全球健康治理中的话语权”作为生物医药产业的核心升级目标。金赛作为传统药企向创新驱动转型的标杆，正从单一赛道龙头向具备全球竞争力的Biopharma转型，有望成为中国创新药向世界输出硬核成果的核心力量。