对于许多饱受血液病折磨的患者来说，传统治疗往往意味着反复用药、容易复发，以及难以承受的副作用。如今，这一治疗困局正在被打破，中国医学科学院血液病医院医生团队在自身免疫性溶血性贫血治疗领域取得重大突破。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长施均近日表示，突破用药困局，新技术为患者带来了新的希望，更多血液病患者有望拥有更高质量的健康生活。

施均在健康主题大会上分享对精准用药、分层治疗领域的探索与实践经验。中国医学科学院血液病医院供图

　　难达预期效果 传统治疗陷入“依赖困局”

　　自身免疫性溶血性贫血，是因免疫功能异常产生红细胞自身抗体，导致红细胞破坏加速的溶血性疾病。

　　这一患者群体面临着治疗的多重困境：复发率高，大约一半的患者会出现疾病反复；传统治疗手段有限，糖皮质激素类药物虽为一线选择，但其副作用令人望而生畏。

　　“满月脸、水牛背、骨质疏松、高血压、高血糖……”施均描述着激素治疗给患者带来的各类健康损害。据介绍，由于治疗的副作用给患者带来了巨大的心理压力和社会歧视，许多年轻患者因此不愿上学、不敢上班，甚至自行减药或停药，导致疾病反复发作，陷入更危险的境地。

　　“比外貌变化更可怕的是，传统治疗所用的糖皮质激素，极易让患者产生药物依赖，长期用药的健康损害往往超出人们的想象。”施均坦言，长期大剂量使用激素会导致反复的严重感染、股骨头坏死、血栓栓塞等一系列致残、致死性并发症。

　　这种情况下，患者容易陷入“用药有效、停药复发、加药加重”的恶性循环，终因急性溶血、栓塞、肾衰、感染等严重并发症危及生命。临床亟需创新治疗突破，摆脱药物依赖。

　　实现精准干预 生物医药新技术凸显优势

　　面对这一困境，施均团队将目光投向了生物医药领域的前沿技术——CAR T细胞治疗。2026年1月，这一由施均、熊海清团队取得的研究成果在《新英格兰医学杂志》在线发布。

　　“创新疗法就像是给免疫细胞装上了精准制导的‘导弹’。”施均形象地解释道，这种细胞药物与传统的化学合成药物有着本质区别，它能够精准识别并清除产生异常抗体的B淋巴细胞，而且“哪里有火灭哪里”。

　　施均介绍，团队自2023年启动临床探索研究，相关成果于2026年1月发表在《新英格兰医学杂志》。另外，即使新治疗技术下的部分患者出现复发，也并非治疗的终点。

　　“基于明确的免疫学机制，实施更具针对性的细胞免疫治疗策略，为拓展细胞免疫治疗全新应用领域提供了科学依据。这一突破为多线难治性患者带来了全新的治疗策略。”施均表示。

　　目前，这项研究仍处于临床研究阶段。施均表示：“公立三甲医院会率先开展严格的临床试验，安全性和有效性数据经过严格伦理审查、药监部门批准后，这种前沿治疗手段方可为广大患者所用。”

　　多方位保障 主动健康干预是关键

　　各类前沿靶向、细胞、基因疗法，为患者带来重获健康的希望。尽管新技术展现出令人满意的疗效，但从临床研究到普惠更多的患者，仍面临诸多现实挑战。施均预计，血液病治疗领域，会有更多新的细胞与基因治疗产品获得批准上市，但高昂的价格将成为可及性的主要障碍。

　　施均呼吁，应当完善多层次医疗保障体系，让商业保险真正发挥作用，让创新药物能够顺利进入临床、惠及患者。同时，应加强对患者的科普教育，帮助患者提升对临床试验的科学认知，让更多难治复发的血液病患者有机会受益于前沿医疗技术。

　　主动干预的前提是警惕早期信号，不要讳疾忌医。对于贫血类疾病的治疗，不管是严重的溶血患者，还是其它症状不明显的贫血病患者，都要引起足够的重视。贫血具有“隐匿”的特点，轻度、中度乃至部分重度贫血，大多发病进程缓慢，所以很多患者都会忽视贫血的存在。“出现贫血症状一定要及时就医检查，明确病因。”