以临床价值为标尺，让我国创新药走向全球

--金赛药业2026研发日：携手全球伙伴，让中国创新惠及世界

2026年10月31日，以“聚力铸金 赛领未来”为主题的第三届金赛药业研发日在上海举行。长春高新总经理，金赛药业创始人、总经理、首席科学家金磊博士作开幕主旨演讲，题目是“源自中国的创新，走向世界”。

当中国创新药走向全球，能否按全球标准开发、凭临床价值赢得合作、最终惠及各国患者，正在成为衡量创新成色的实际标准。围绕这一点，本届研发日以年度研发创新开放平台的形式，集中回答三个问题：金赛正在解决哪些临床难题？靠什么持续做出差异化创新？又将如何与全球伙伴共同把创新价值做大？

从承诺到交付，研发战略进入兑现期

主旨演讲开篇，金磊博士把去年的承诺和今年的交付放在一起对照。

2025年研发日上，金磊博士提出，将加速企业从单产品到多产品、从单领域到多领域、从中国走向全球的战略目标，让创新成果惠及中国乃至全球患者。

截至2026年10月，这三句话都有了对应结果。

全球化方向，公司完成首个对外授权交易：将GenSci098在中国以外权益授予美国Yarrow Bioscience，里程碑付款总额最高13.65亿美元；同期新增4项FDA IND批准，涉及GenSci143、GenSci161、GenSci145、GenSci136。

产品端，金蓓欣®（伏欣奇拜单抗）获批用于急性痛风性关节炎；金赛佳®（长效FSH周制剂）和亮丙瑞林6个月剂型先后获批；安立闪®（屋尘螨舌下片）与ALK合作的III期研究完成；美适亚®（醋酸甲地孕酮口服混悬液，用于厌食-恶病质综合征）完成引进并取得在全球除匈牙利以外地区的专属知识产权（含商标）及药品上市许可持有人（MAH）权益。多产品矩阵的商业价值正在加速释放。

管线端，15个创新药资产共获27项NMPA IND批准，12个资产在中国完成I期给药，3项中国II期研究启动。

金磊博士在演讲中提到，金赛药业过去凭借生长激素产品建立市场优势。如今围绕未满足的临床需求，公司已从单一依赖生长激素，扩展为同时覆盖儿童健康与生长发育、女性健康、痛风与风湿免疫、肿瘤、过敏与脱敏五大治疗领域的产品矩阵。

各领域的推进各有侧重。生长发育领域，金赛作为国内生长激素领域的先行者，继续向超长效、口服制剂及更多儿童发育相关疾病延伸；痛风与风湿免疫、肾病领域，以金蓓欣®为核心，深挖IL-1通路在多种炎症性疾病中的治疗潜力；肿瘤领域同时布局支持治疗与靶向治疗，沿ADC、小分子、放射性配体等技术路径拓展；过敏与脱敏领域在推进安脱达®、安立闪®等产品的同时，把创新管线延伸至特应性皮炎、荨麻疹和哮喘。这些管线在做深治疗领域的同时，也在接受全球临床与合作伙伴的检验。

“产品的价值，最终要靠临床数据说话。”金磊博士说。自2025年12月与Yarrow Bioscience达成13.65亿美元对外授权交易以来，公司的全球化战略推进到实际阶段，BD成为营收和全球化布局的重要组成部分。目前，公司新增4项管线获美国FDA批准开展全球临床试验，多条管线具备通向全球注册临床的清晰路径。5大治疗领域、27项NMPA IND批准、首笔全球交易，这组数字记录了公司研发战略的落地进度。

他把这套思路概括为一句话：“基于已验证靶点、聚焦未满足需求的重大疾病、按照国际标准评估管线价值、快速临床POC，通过合作开发、对外授权等形式，将已验证的生物学转化为服务全球患者的首创与同类最佳药物。”

聚焦临床价值，差异化管线加速走向全球

本届研发日集中披露了8个项目的临床进展，涵盖抗体、ADC、小分子和多肽等技术路径，围绕IL-1通路、GH/IGF-1通路、TSHR通路等已验证的核心通路机制做矩阵化布局，搭建完整的产品梯队，而不是在单一分子上押注。多条管线具备明确的差异化特征和FIC/BIC潜力。

会上，来自北京大学人民医院、四川大学华西医院、复旦大学附属华山医院、北京天坛医院、中国医科大学附属第一医院等合作机构的专家及主要研究者（PI），从临床需求与诊疗实践出发，解读管线临床进展。

痛风不同于高尿酸血症，它是尿酸盐晶体在关节、肾脏等部位持续沉积，并累及心血管等多器官，诱发 IL-1β 介导的全身慢性炎症性疾病。晶体沉积持续激活 NLRP3 炎症小体，反复损伤关节、心血管与肾脏组织，最终导致多器官持续损害。

过去受限于缺乏靶向长效抗炎药物，临床可选策略有限：非发作期往往以降尿酸管理为主，急性发作期则使用短效非靶向抗炎药对症处理。但降尿酸本身并不能直接解决炎症问题；短效非靶向抗炎药（如 NSAID）虽可短期控制炎症症状，却难以解决长期炎症损害，且存在不良反应风险。因此，痛风的治疗核心是靶向长效抗炎，同步配合降尿酸治疗。

北京大学人民医院风湿免疫科专家张学武表示，痛风治疗强调“双达标”，既要持续抗炎，又要持续降尿酸，使血尿酸达到合理水平，二者缺一不可。

“痛风以反复发作的大关节、尤其下肢关节肿痛为主要表现，患者往往‘疼时吃止痛药，不疼就忘了病’。但反复发作不仅造成关节损害，还会累及肾脏，出现肾结石、蛋白尿、血尿、肌酐升高等，并容易合并高血压、糖尿病、冠心病、脑血管病。痛风患者关节和重要脏器受损比例明显高于同龄人群，因此不能只盯疼痛，更要重视长期规范管理。”张学武表示。

IL-1 通路是金赛药业深耕多年的核心炎症靶点。2025 年，金赛药业率先推出中国首款治疗急性痛风性关节炎的长效全人源 IL-1β 单抗——金蓓欣®（伏欣奇拜单抗），也是目前全球唯一一针持续靶向抗炎、疗效维持长达 6 个月的 IL-1β 抑制剂。上市后凭借快速起效、长效控炎和心肾安全等优势实现快速放量，前三季度销售同比增长近 300%；目前已有超过 6 万名真实世界患者验证其疗效与安全性，其中涵盖大量合并慢性肾病和心血管疾病的高风险人群。

围绕金蓓欣这一核心产品，金赛持续拓展适应症，全身型幼年特发性关节炎、子宫内膜异位症等五个适应症进入临床阶段。此外，靶向IL-1α和IL-1β的双特异性抗体GenSci161已获批开展中重度化脓性汗腺炎、子宫内膜异位症和非感染性葡萄膜炎临床试验，横跨皮肤、女性健康与眼科多个领域，展现出泛适应症潜力。

多领域管线同步推进，形成从早期发现到全球临床的梯队衔接。风湿免疫领域，PD-1+ T细胞清除剂GenSci120在类风湿关节炎IIb期临床试验中显示出积极疗效趋势，具备成为该疾病领域优效疗法的潜力；BAFF和APRIL双靶点拮抗剂GenSci136，通过全球首创（FIC）的B细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白设计增强阻断活性，为重症肌无力等由异常抗体驱动的自身免疫性疾病提供新的干预思路。

肿瘤与恶病质领域，金赛采用支持治疗与靶向管线协同布局的思路。这一板块覆盖肿瘤支持治疗、靶向药、ADC、放射性配体等多条技术路线：美适亚作为肿瘤恶病质的一线治疗方案，已纳入医保目录；FRα双表位ADC GenSci140有望覆盖更广泛的FRα表达谱并应对耐药问题，拓展其在FRα阳性实体瘤中的开发空间；多个早期项目持续布局前列腺癌、乳腺癌、消化道肿瘤等实体瘤靶向治疗。

生长发育领域，金赛药业长期深耕GH/IGF-1通路，并向更多疾病拓展。长效IGF-1类似物GenSci155具备长效缓释优势，正在向支气管肺发育不良（BPD）、生长激素不敏感综合征（PIGFD）等适应症延伸。处于临床I期的潜在同类最佳SLC6A19抑制剂GenSci144，拟用于治疗苯丙酮尿症（PKU）和慢性肾脏病（CKD）。GenSci155临床前疗效、PK/PD与安全性均表现突出，目前首次在人体获得靶点机制验证，安全性良好。

眼科领域，合作方Yarrow Bioscience的CEO Rebecca Frey介绍了GenSci098（YB-101）针对格雷夫斯病（GD）及其常见并发症甲状腺眼病（TED）的全球开发计划。“GenSci098直接阻断TSHR信号，靶向明确，从发病机制上解决问题，有望为全球患者提供新的治疗选择，更具备广阔的市场空间。”据她介绍，该药治疗GD（伴或不伴TED）的海外II期研究已完成首例患者给药，计划2027年下半年读出数据、2028年上半年启动IIb期临床。与此同时，金赛药业同步推进GenSci098国内I期临床试验，试验结果显示其在TED中的初步临床疗效和良好安全性。

从已经进入真实世界的成熟产品，到正在验证临床概念的新分子，再到由国际伙伴推进的全球项目，金赛的管线逐渐形成清晰梯队。研发价值不再只由“拥有多少候选药物”衡量，更取决于“有多少资产能够跨过临床验证与全球开发的门槛”。

平台驱动创新，构建可持续产出的研发能力

创新药研发周期长、风险高。要让创新持续发生，不能只依赖单个项目的偶然突破，还需要可以反复调用、不断升级的技术平台，这是持续产出创新分子与完整管线梯队的基础。

金磊博士在演讲中明确，所有技术平台都为产品服务，方向是更长效、更精准、多靶点。只有把技术做深，才能用平台开发出更多有差异化优势的分子。基于多年积累的研发经验，金赛正在建立一条“技术平台—差异化分子—临床概念验证—全球价值实现”的完整链路。

超长效多特异性抗体平台：AI驱动的VHH文库快速发现抗体组件，再通过抗体工程改造提高成药性并显著延长半衰期，支持3个月以上的皮下给药间隔，为肿瘤、自身免疫等领域持续产出候选分子。

肺靶向吸入式siRNA递送平台：通过雾化吸入与整合素介导的细胞内吞，实现药物在肺部的定向递送，同时减少给药频率。依托该平台，金赛已建立起覆盖慢性阻塞性肺疾病、特发性肺纤维化等适应症的管线矩阵，其中靶向MMP7的GenSci117临床前数据已初步验证疗效与安全性，计划2026年11月提交IND申请。

肾脏靶向siRNA递送平台：利用肾脏近端小管上皮细胞表面的巨蛋白受体，实现高效的肾脏药物递送，带来更精准、更持久的基因沉默，为肾脏疾病提供RNA疗法。

跨血脑屏障递送平台：同时探索转铁蛋白受体与CD98重链两条跨胞转运路径，实现快速且持久的脑部递送水平，为神经系统药物跨越血脑屏障提供更灵活的技术选择。

技术平台解决“创新源头”的问题，上海全球科创总部与长春产业化基地则贯通早期发现、临床验证、注册开发和规模化生产，推动平台技术转化为可验证的创新资产，并支持重点项目进入后期及全球开发。

链接全球伙伴，搭建开放创新合作平台

当前，创新药出海正在从分子出海转向技术平台合作。在金赛看来，全球合作要做的是与伙伴一起把创新药的价值做大，而不是简单卖掉一个项目或一项技术。

GenSci098合作的落地，在本届研发日上引起全球产业界的关注。按照金磊博士在演讲中的判断，2027年将是金赛药业临床产出集中释放的一年，会有更多项目进入全球监管与临床体系。GenSci048、GenSci120两大在研管线有望进入III期临床；在重点项目等待开启注册III期窗口的同时，GenSci161、GenSci098、GenSci136、GenSci134、GenSci155、GenSci144、GenSci143、GenSci140、GenSci139、GenSci145等一批新分子将批量进入Ib/II期。

研发日现场，来自BFC、武田、勃林格殷格、Goodwin、TCGx及RA Capital的业务拓展、投资组合负责人和管理者，围绕研发趋势、BD合作模式以及中国创新药出海的现状与未来展开交流。面对中国创新药出海的浪潮，金磊博士有着清晰的认知：BD不是“卖青苗”，而是以资产价值最大化为导向，引入全球伙伴共同开发、共担风险、共享收益。

未来，金赛药业将继续聚焦高价值临床需求，推进差异化管线和全球开发能力建设，与更多合作伙伴共同推动源自中国的创新走向世界，为中国及全球患者提供更具临床价值的治疗选择。