显著改善帕金森病症状 XS411临床进展受国际关注

“检查显示，移植后受试者的壳核(XS411干细胞移植注射的区域)18 F-DOPA示踪剂特异性结合比相较基线增加，信号增强区域与细胞移植针道位置相吻合。”首都医科大学附属北京天坛医院研究者团队代表苏东宁医生日前在一场活动上说。

苏东宁进一步解释，这说明干细胞植入后，已经在移植区域存活、定植、分化，形成多巴胺能合成代谢功能，用健康有功能的多巴胺能神经元替代了已经病变的多巴胺能神经元，成为多巴胺的新来源。

XS411通用型细胞注射液治疗原发性帕金森病II期临床试验由国家神经疾病医学中心北京天坛医院牵头，联合中国医学科学院北京协和医院、苏州大学附属第二医院和江苏省人民医院等国内多家帕金森病领域权威临床中心作为分中心共同开展。

日前在韩国举行的国际帕金森病与运动障碍大会上，首都医科大学附属北京天坛医院冯涛团队受邀发言，报告士泽生物自主研发的通用型XS411细胞注射液治疗帕金森病的I期临床研究结果，以及全国多中心、随机分组、平行对照、盲法评估的II期临床进展。

前期临床评价结果显示，联合规范的抗免疫排斥治疗，XS411细胞可在帕金森病患者的壳核存活、定植、分化成多巴胺能神经元，形成多巴胺合成、代谢能力，显著改善帕金森病症状，同时具有良好的安全性。

据知，本次报告的I期研究共纳入9例中晚期帕金森病患者。患者平均病程约10年。尽管接受现有治疗，其症状仍未能有效改善，工作和生活受到严重影响。

经过规范的检查和评测，患者接受双侧后部壳核XS411干细胞移植。经过持续随访，迄今所有受试者均达到主要安全性和耐受性终点，未观察到剂量限制性毒性事件、严重不良事件或归因于XS411的不良事件。

研究人员表示，随访至今，I期研究9例受试者均获得显著改善，且改善幅度均超过已发表文献报道的最小临床重要差异(MCID)阈值，提示运动症状改善具有临床意义。

运动功能方面，9例受试者移植后6个月的关期MDS-UPDRS第III部分评分较基线改善平均超过30分。随访至12个月时，疗效持续改善。

患者日记呈现了更贴近日常生活的变化。移植后6个月，9例受试者的优质开期时间，即不伴严重异动症的开期时间，平均每天增加时间超过5小时；随访至12个月，疗效改善幅度继续扩大。

特别是患者自我评价的PDQ-39生活质量评估显示“一致改善趋势”，这与医生评估的运动功能改善及患者日记记录的症状变化相互印证。

值得一提的是，今年以来，XS411相关项目获得创新药物研发国家科技重大专项支持。企业研发、基础研究、药品检验与临床研究力量共同参与，为通用型神经细胞新药的关键技术攻关和临床转化提供协同支撑。（周驰）