近日，辉瑞公司的创新药物HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症）的12岁以上患者，以减少出血发作。

　　HYMPAVZI是美国首个且唯一获批用于治疗血友病A及血友病B的抗组织因子途径抑制剂（抗TFPI），也是美国首个通过预充自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。

　　诺斯韦尔医疗中心止血与血栓中心主任、科恩儿童医疗中心出血性疾病和血栓项目负责人Suchitra S. Acharya表示：“HYMPAVZI的获批对于不伴抑制物的血友病A及血友病B患者来说，在减少出血方面是具有重大意义的进步。其安全性可控，且每周一次皮下给药的治疗方式非常简便。”

　　血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起，全球超过80万人罹患此病。血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使得凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁的静脉输注来控制病情。

　　辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示：“HYMPAVZI是辉瑞今年获得FDA批准的第二款血友病治疗药物，也是我们40多年来为改善血友病患者治疗取得的最新重大科学进步。”

　　HYMPAVZI的III期BASIS试验（NCT03938792）结果支持了此次美国获批。该研究显示，与因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，HYMPAVZI可使不伴抑制物的血友病A及血友病B患者在12个月的积极治疗期后的经治疗出血的年化出血率（ABR）分别降低35%和92%。HYMPAVZI的安全性与I/II期研究结果一致。研究中最常报告的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。

　　美国国家出血性疾病基金会总裁兼首席执行官Phil Gattone表示：“我们非常感谢辉瑞公司在研发新型治疗方案方面所做出的创新努力，这解决了血友病A及血友病B患者所面临的一些持续难题。”

　　今年8月，国家药品监督管理局药品审评中心已受理马塔西单抗的上市申请，该创新药物有望为我国血友病治疗带来新格局，为患者带来更多治疗选择。欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）也对马塔西单抗用于规律性治疗12岁及以上体内不伴抑制物的重型血友病A及血友病B患者以减少出血发作给予了肯定意见。除了HYMPAVZI，辉瑞公司的血友病B基因疗法BEQVEZ™（fidanacogene elaparvovec）也于近期获得了美国、欧盟和加拿大监管部门的批准，辉瑞也公布了其血友病A基因疗法（giroctocogene fitelparvovec）3期临床研究的积极结果。