近日，第二代心肌肌球蛋白抑制剂1星舒平®（阿夫凯泰片）在复旦大学附属中山医院开出全国首张处方，标志着这一“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病领域创新药物正式实现患者可及。近年来，国家药品监督管理局大力推动创新药审评审批全面提速，大幅加快“全球新”创新药在中国的上市，加快满足临床用药急需。阿夫凯泰片是“中国速度”下的创新例证，其获批早于美国与欧盟等国家和地区，并加速打通可及之路，让中国患者尽早获益。

　　中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示：“加强肥厚型心肌病等严重心血管疾病的规范诊疗与长期管理，已成为提升我国心血管疾病整体防控水平的重要组成部分。第二代心肌肌球蛋白抑制剂1阿夫凯泰片的正式临床应用恰逢其时，其在快速降低左心室流出道压差（LVOT-G）、精准治疗及长期管理方面的创新特性，不仅帮助患者取得临床获益，也为规范诊疗体系注入了创新治疗手段。肥厚型心肌病的规范化管理不止于疗法创新，更需要构建涵盖‘筛、诊、治、管’的全链路体系升级。随着规范管理模式的不断完善与学术研究的持续深入，这一领域的发展不仅将为健康中国建设贡献积极力量，更将推动我国心血管疾病诊疗水平跻身国际先进行列。”

　　复旦大学附属中山医院副院长、心内科副主任钱菊英教授表示：“肥厚型心肌病是一种严重的遗传性心脏疾病，隐藏着猝死、心衰、血栓栓塞等致命风险，也是青少年和运动员猝死的首要病因之一。在这类疾病患者中，约三分之二为临床症状更重的梗阻性肥厚型心肌病2。这类患者的左心室流出道压差升高是疾病进展的重要因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性肥厚型心肌病患者死亡率更高，对于管理的紧迫性与创新性提出全新的要求。”

　　复旦大学附属中山医院心内科副主任、心肌疾病亚专科主任张书宁教授表示：“在临床中，梗阻性肥厚型心肌病目前以药物、侵入式手术治疗等为主，临床上也面临许多未被满足的需求。比如侵入式手术存在专业技术高、存在并发症风险、再干预风险等限制。而传统药物治疗仅能部分缓解症状，且无法干预病因。随着心肌肌球蛋白抑制剂的出现与迭代，这一长期存在的临床困境终于迎来重要突破。”

　　葛均波院士表示：“肥厚型心肌病治疗重点已经从单纯的症状缓解发展到达成多重治疗目标的完全响应。其中，快速降低LVOT-G对于梗阻性肥厚型心肌病这类患者尤为重要，因为LVOT-G每升高20mmHg，死亡和心脏移植风险升高24%。《中国心肌病综合管理指南2025》以及III期临床研究数据显示，校正安慰剂效应后，阿夫凯泰片可实现2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且药物相互作用风险低，其创新特点能帮助治疗目标的达成。”

　　肥厚型心肌病起病隐匿、猝死风险高2，3，快速诊断、及时干预与长期规范管理缺一不可。对此，钱菊英教授也指出，“多年来，中山医院始终把心肌病一体化诊疗作为学科高质量发展的‘新基建’，已在流程、数据、人才三条跑道上跑出雏形。目前我院也已落地上海首个心肌病AI智能诊疗体系。通过新技术加持下的精准诊断、创新治疗、全周期管理，以及对于周边地区的辐射带动，将帮助更多相关疾病患者实现体系化管理模式，全面守护患者心脏健康与生活质量。”