破解抑制物治疗难题，血友病预防治疗迎来新选择

2026年11月6日，辉瑞公司宣布全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）的新适应症获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于体重≥35 kg的12岁及以上伴凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）或伴凝血因子IX抑制物的B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。友瑞宁®是一款靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的非因子疗法，此次获批进一步拓展了其在中国的适用人群，为面临出血控制和长期治疗双重挑战的伴抑制物的血友病患者带来新的治疗选择。

辉瑞全球高级副总裁、辉瑞中国区总裁Jean-Christophe Pointeau表示：“抑制物的出现，让血友病患者原本漫长的治疗历程面临更多挑战，也使伴抑制物血友病患者对有效、便捷的预防治疗有着更加迫切的需求。友瑞宁®新适应症在华获批，是辉瑞持续回应患者未被满足需求的重要进展。我们希望通过创新的治疗机制和便捷的给药方式，为血友病患者提供更多治疗选择，帮助他们更好地控制出血、减轻长期治疗负担，让生活拥有更多可能。辉瑞将继续携手医疗专业人士、患者组织及各方合作伙伴，推动创新疗法的可及与规范应用，让科学突破惠及更多中国患者及其家庭。”

血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，反复关节出血可造成疼痛、关节损伤和活动受限，影响学习、就业及日常生活。既往流行病学调查显示，我国血友病的患病率约为2.73/100,000，另根据一项2024年发表的中国血友病患者调查研究，在受访成年患者中，约七成持有残疾证。

对于伴抑制物的患者，治疗面临更为复杂的挑战。抑制物是机体针对外源性凝血因子产生的中和抗体，可导致凝血因子替代治疗的疗效降低或无效，增加出血控制的难度。此外，伴抑制物患者的肌肉骨骼并发症风险增加，可能导致活动受限。《血友病合并抑制物诊断与治疗中国指南（2023年版）》指出，重型A型血友病患者的抑制物发生率为25%-35%。而伴抑制物的B型血友病患者长期预防治疗选择更为受限。因此，提供更多有效、便捷的预防治疗选择，减少反复出血及其长期影响，并减轻持续治疗负担，仍是伴抑制物血友病管理的重要目标。

马塔西单抗BASIS研究中国临床研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心杨仁池教授表示：“与不伴抑制物的患者相比，伴抑制物的血友病患者面对更大的出血管理挑战，对有效预防治疗的需求也更为迫切。反复关节出血可能造成累积性关节损伤，影响工作与日常生活。马塔西单抗可减少出血，包括靶关节的反复出血，为临床兼顾出血控制与长期关节健康提供支持。此次新适应症获批，进一步丰富了伴抑制物患者的预防治疗选择，为临床制定个体化预防治疗方案提供了新的选择。”

对处于成长阶段的儿童及青少年而言，血友病管理还需要兼顾身体发育、校园生活和家庭照护。反复关节出血带来的影响可能随时间累积，疼痛和活动受限也可能影响运动及日常活动。对于伴抑制物的患者，出血控制的挑战进一步增加，使成长过程中的关节健康更需受到关注。

对此，首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示：“对于儿童和青少年血友病患者，减少关节反复出血、保护关节功能，是贯穿成长过程的重要治疗目标。对于伴抑制物的青少年患者，出血管理更具挑战，也更需要有效、便捷的预防治疗。马塔西单抗可减少靶关节出血，帮助患者实现靶关节消退，为长期关节健康管理提供支持。此次新适应症获批，为符合获批条件的伴抑制物的A型和B型青少年患者带来了新的治疗选择。同时，每周一次皮下注射的给药方式，有望进一步减轻治疗负担，让预防治疗更好地融入校园和家庭生活，帮助患者坚持长期治疗。”

友瑞宁®于2025年11月首次在我国获批，用于符合条件的不伴抑制物血友病患者的常规预防治疗。2026年5月和6月，其用于伴抑制物血友病患者的适应症先后在欧盟和美国获批。（李默）